FDA 與 EMA 公布首份聯合 AI 原則用於藥物開發，歐盟 AI 法案將於 2026 年 8 月生效

FDA 與 EMA 在 AI 領域聯手：藥物開發的新紀元

在製藥行業的一項里程碑式舉措中，美國食品藥物管理局（FDA）與歐盟藥品管理局（EMA）聯合發布了首套專門針對藥物開發（Drug Development）的10 項良好 AI 規範指導原則（10 Guiding Principles for Good AI Practice）。該合作於 2026 年 1 月 14 日發布，標誌著全球監管趨同邁出了關鍵一步，而此時距離歐盟全面的人工智慧法案（EU AI Act）於 2026 年 8 月正式生效僅剩幾個月。

對於人工智慧（AI）驅動的製藥領域利益相關者而言，此公告不僅僅是指導意見，更是一份戰略路線圖。隨著 AI 日益融入醫藥產品的生命週期——從分子發現到藥物安全監視（Pharmacovigilance）——建立統一監管框架的需求從未如此迫切。這項聯合原則旨在促進創新，同時確保安全性、有效性和品質不受影響。

這一發展正值關鍵時刻。隨著 歐盟人工智慧法案 對「高風險」AI 系統的嚴格要求將於 2026 年 8 月 2 日生效，跨大西洋營運的製藥公司面臨著巨大的壓力，需要使其技術符合不斷變化的法律標準。FDA 與 EMA 的協作提供了一個急需的緩衝，提供了一套通用的術語和預期，幫助開發者應對技術與監管之間複雜的交集。

10 項聯合指導原則：詳細解析

由 FDA 藥物評估與研究中心（CDER）、生物製品評估與研究中心（CBER）以及 EMA 發布的這十項原則旨在應用於整個藥物生命週期。它們強調「基於風險」且「以人為本」的方法，表明監管機構不會在沒有強大監督的情況下，在關鍵決策過程中接受「黑箱」演算法。

下表概述了這十項原則、其核心關注點以及對藥物開發者的實際意義：

表 1：FDA-EMA 藥物開發（藥物開發）中的 10 項 AI 指導原則

原則名稱	核心關注點	營運要求
設計以人為本	倫理一致性與人工監督	AI 必須服務於患者利益；關鍵輸出必須經過人工審查。
基於風險的方法	比例原則的驗證與監督	驗證工作必須與模型的風險等級及對患者的潛在傷害相匹配。
遵循標準	監管與技術合規	模型必須遵循 GxP、ISO 標準及相關區域法律（如《歐盟人工智慧法案》）。
明確使用情境	定義營運邊界	開發者必須明確規定 AI 模型應在何時、何地以及如何使用。
多學科專業知識	跨職能協作	團隊必須包括數據科學家、臨床醫生和監管專家。
數據治理（Data Governance）與文檔編制	溯源性與完整性	數據譜系、品質和偏差管理必須經過嚴格記錄。
模型設計與開發	軟體工程最佳實踐	代碼必須穩健、可重現，且設計需具備可解釋性。
基於風險的性能評估	持續測試指標	指標必須反映真實世界的臨床風險，而不僅僅是統計準確性。
生命週期管理（Life Cycle Management）	部署後監測	對數據漂移和性能退化的持續監測至關重要。
清晰、關鍵的資訊	終端用戶的透明度	用戶必須知道他們正在與 AI 互動，並瞭解其局限性。

核心主題分析

以人為本與倫理
第一項原則「設計以人為本」強調了監管機構的基本立場：AI 是在醫學中增強而非取代人類判斷的工具。無論是設計臨床試驗還是分析安全性數據，最終責任都由人類專家承擔。該原則直接回應了對演算法偏差以及自動化影響患者健康的決策所帶來的倫理影響的擔憂。

基於風險的典範
原則 2 和 8（「基於風險的方法」和「基於風險的性能評估」）對行業營運可能最具影響力。它們表明監管機構不會採用「一刀切」的舉證負擔。用於優化內部物流的簡單 AI 工具所需的驗證，將遠少於用於合成臨床試驗對照組數據的生成式 AI（Generative AI）模型。這種分層方法提供了靈活性，但要求公司擁有成熟的內部風險分類框架。

數據完整性與治理
通過原則 6，各機構正加倍強調「垃圾進，垃圾出」的信條。在藥物開發的背景下，這是至關重要的。真實世界數據（RWD）和歷史臨床試驗數據通常包含隱藏的偏差或不一致之處。對強大數據治理的要求意味著製藥公司必須在數據基礎設施上投入巨資，以確保從原始來源到最終模型輸出的可追溯性。

2026 年 8 月截止日期：與歐盟人工智慧法案的聯繫

雖然 FDA-EMA 原則作為「軟法」或指導意見發揮作用，但歐盟人工智慧法案代表了具有重大違規處罰的「硬法」。FDA-EMA 公告的時機具有戰略意義，為該法案於 2026 年 8 月全面實施提供了橋樑。

在 2026 年 8 月 2 日，《歐盟人工智慧法案》中關於「高風險」AI 系統的大部分規則將開始適用。雖然許多製藥 AI 應用程式可能落在最嚴格的「高風險」定義之外（取決於其具體用途以及是否被視為醫療器材的安全組件），但監管形勢正向更嚴格的審查轉變。

聯合原則與《歐盟人工智慧法案》的要求高度一致，特別是在以下方面：

透明度： 原則 10 反映了該法案的透明度義務（第 50 條），要求在用戶與 AI 系統互動時告知用戶。
治理： 聯合原則中對生命週期管理和數據治理的強調，有助於公司為法案的符合性評估做好準備。
標準化： 通過現在遵循這些原則，公司可以使其管線「面向未來」，應對今年晚些時候到來的約束性要求。

這種一致性減少了市場分割。全球製藥公司現在可以開發一個既滿足 FDA 對證據生成的期望，又滿足 EMA 在新歐洲框架下要求的臨床試驗 AI 模型，從而減少了對特定地區模型重新訓練的需求。

對製藥行業的影響

對於製藥行業而言，這一公告標誌著 AI 實驗「野蠻生長」時代的結束。創新現在必須與嚴格的文檔記錄和驗證相結合。

製藥公司的戰略轉變

整合合規團隊： 「多學科專業知識」原則規定，數據科學家不能再孤立工作。監管事務專業人員必須從第一天起就參與模型開發過程，以確保「使用情境」得到正確定義。
在 MLOps 上的投入： 「生命週期管理」（原則 9）的要求需要強大的機器學習運維（MLOps）基礎設施。公司需要能夠檢測「數據漂移」——即真實世界的患者群體開始與訓練數據產生差異——並自動觸發重新訓練協議的系統。
供應商管理： 許多製藥公司依賴第三方 AI 供應商。這些原則暗示發起人對其雇用的 AI 工具負責。選擇 AI 合作夥伴的盡職調查流程現在需要包括對供應商是否符合這 10 項原則的審計。

監管趨同的作用

生物製品評估與研究中心（CBER）、藥物評估與研究中心（CDER） 與 EMA 之間的合作對行業來說是一個積極信號。長期以來，法規分歧一直是全球藥物開發計劃的痛點。通過建立一套共享的價值觀，這些機構正在為未來可能的協議鋪平道路，例如對 AI 模型驗證數據的相互認可。

挑戰與未來展望

儘管這些原則提供了清晰度，但挑戰依然存在。對「可解釋性」（原則 7）的解讀通常是主觀的。深度學習模型（通常被稱為「黑箱」）以難以解釋而聞名。監管機構將如何在不可解釋模型的高性能與可解釋性要求之間取得平衡，仍是一個值得關注的關鍵領域。

此外，隨著生成式 AI 持續發展，「數據治理」原則將面臨關於版權和合成數據使用的測試。各機構已承認這些原則是「第一步」，隨著技術的成熟，將制定進一步、更詳細的指南。

展望 2026 年剩餘時間，我們預計 FDA 和 EMA 將發布具體的案例研究或「模擬」示例，說明這些原則如何應用於特定場景，例如藥物安全監視中的 AI 或 AI 驅動的生物標誌物發現。

結論

FDA 與 EMA 聯合 AI 原則（AI principles） 的發布是藥物開發的一個分水嶺。它使 AI 在高風險醫學研究中的使用合法化，同時建立了保護公眾健康所必需的護欄。隨著行業競相奔向 2026 年 8 月 《歐盟人工智慧法案》的實施，這些原則提供了一個至關重要的指南針。

對於 Creati.ai 和更廣泛的醫療保健 AI 創新者社群來說，信息很明確：未來屬於那些能夠在大膽創新的同時，遵循嚴格安全和透明度標準的人。製藥領域受監管的 AI 時代已正式到來。